Il Nuovo
Terapia genica per curare l'emofilia
Gli esperti presenti alla manifestazione biennale noi, per l'emofilia sono ottimisti: su 4 mila pazienti in tutto il mondo la terapia genica, con lo sviluppo di vettori, ha offerto risultati incoraggianti.
MILANO - Per curare l'emofilia, riconosciuta come malattia rara, studi internazionali indicano una strada sicura: la terapia genica. Lo hanno sottolineato medici, ricercatori e associazioni dei pazienti ed industria riuniti a "noi, per l'emofilia", la manifestazione biennale promossa dalla Baxter a Pisa. Su 400 trials in 4 mila pazienti in tutto il mondo la terapia genica, con lo sviluppo di vettori, ha offerto risultati incoraggianti.
"Sperimentazioni di terapia genica - ha detto il prof. Mauro Giacca, direttore del laboratorio di biologia molecolare della scuola normale superiore di Pisa - per l'emofilia B utilizzando vettori AAV che esprimono il fattore IX della coagulazione nel muscolo e nel fegato, svolte negli Stati Uniti, sono lusinghiere". Nella lotta all'emofilia, l'uso dei ricombinanti consente attualmente ai malati di condurre una vita nettamente migliore rispetto a pochi anni orsono. In Italia gli emofilici rappresentano 1 su 10 mila nati maschi ma la malattia viene trasmessa dalle donne. Attraverso la biologia molecolare e' possibile riconoscere se si è portatrici o meno.
Per
informazioni scrivete a :