Corriere Salute
Terapia genica 28/04/2002
Incoraggianti le prime applicazioni per il fattore
della coagulazione mancante.
Si è celebrata il 15 aprile la Giornata mondiale dell’emofilia, malattia
che colpisce in Italia almeno tremila persone e che comporta l’incapacità
di arrestare le emorragie di sangue a causa della mancanza di alcuni fattori
della coagulazione. Per chi ne soffre adesso c’è una novità: alle terapie già
oggi
disponibili potrebbe aggiungersi, in un prossimo futuro, anche l’aiuto
della terapia genica. Ci sono ancora due difficoltà da superare: la quantità
di "fattore" mancante che il gene inserito produce e la durata dell’efficacia.
Gli sforzi sono rivolti soprattutto alla ricerca di una cura per i soggetti
più gravi. «Per questi pazienti, la strada della terapia genica è proprio quella
che si sta cercando di percorrere, con risultati finora promettenti» spiega
il professor Pier Mannuccio Mannucci, direttore del Centro Trombosi ed
Emofilia
dell’Ospedale Maggiore di Milano. «La terapia genica consiste
nell'introduzione del gene che codifica per il fattore della coagulazione mancante: per la
prima volta, quindi, si tratterebbe di una guarigione completa anziché di una cura
da protrarre nel tempo». «Ad oggi sono cinque i trial clinici che si
stanno
conducendo sull'uomo», prosegue l'esperto. «I risultati sono incoraggianti.
Purtroppo, perché questo tipo di terapia possa diventare una realtà per
molti, dobbiamo superare due ostacoli. Innanzitutto, la produzione di
"fattore" che si riesce ad ottenere non è sufficiente ad eliminare del tutto la necessità
di trasfusioni; inoltre, dopo qualche mese, la produzione stimolata
dall'inserzione
del gene si esaurisce». Verosimilmente, quindi, la terapia genica
dell'emofilia sarà una realtà solo fra qualche anno.
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